Tek Dozluk Gen Tedavisi Kötü Kolesterolü Yüzde 52 Azalttı
Yüksek kolesterol tedavisinde ezber bozabilecek bir yöntem üzerinde çalışılıyor. Çin'de test edilen tek dozluk deneysel gen düzenleme tedavisi, bazı hastaların kötü kolesterol seviyelerinde 6 ay içinde yüzde 52'ye varan düşüş sağladı.
Yüksek kolesterol tedavisinde her gün ilaç kullanma zorunluluğunu ortadan kaldırabilecek yeni bir yöntem üzerinde çalışılıyor.
Çin'de yürütülen küçük çaplı bir klinik araştırmada, tek doz uygulanan deneysel bir gen düzenleme tedavisinin bazı hastalarda kötü kolesterol seviyelerini 6 ay içinde yüzde 52 oranında düşürdüğü görüldü.
Tedavi, kandaki kolesterol seviyelerinin tehlikeli biçimde yükselmesine neden olan kalıtsal bir hastalık olan ailevi hiperkolesterolemi için geliştiriliyor. Hastalık nedeniyle kalp krizi riski ciddi şekilde artarken, hastaların yaşam boyu kolesterol düşürücü ilaçlar kullanması gerekebiliyor.
Şanghay Jiao Tong Üniversitesi'nden araştırmacılar, geliştirdikleri yöntemi 34 ila 62 yaşlarındaki 6 hasta üzerinde test etti.
Tedavinin hedefinde, karaciğerin kandaki kötü kolesterolü temizleme kapasitesini etkileyen PCSK9 geni bulunuyor. Araştırmacılar, gen düzenleme teknolojisi kullanarak bu genin faaliyetini azaltmayı amaçladı.
En yüksek dozu alan üç hastada, 6 aylık takip sonunda PCSK9 aktivitesinde yüzde 74, LDL olarak bilinen kötü kolesterol seviyesinde ise yüzde 52 düşüş görüldü.
Bu sonuçlar, tek bir uygulamayla uzun süreli kolesterol kontrolünün mümkün olabileceğine dair umut verse de araştırmanın yalnızca 6 kişiyle yapılmış olması nedeniyle sonuçları genellemek için henüz çok erken.
Yan etkiler şimdilik sınırlı görünüyor
Araştırmaya katılan bazı hastalarda ateş ve kas ağrısı gibi hafif yan etkiler ortaya çıktı. Bu şikayetlerin 24 saat içinde ortadan kalktığı ve ciddi başka bir yan etki bildirilmediği aktarıldı.
Ancak gen düzenleme tedavilerinde asıl önemli konu kısa vadeli etkilerden çok uzun vadeli güvenlik. Bu nedenle araştırmaya katılan hastaların 15 yıla kadar takip edilmesi planlanıyor.
Başka bir gen de hedefte
Benzer bir yaklaşım ABD'de Cleveland Clinic tarafından yürütülen başka bir deneyde de test ediliyor. Bu çalışmada araştırmacılar, kandaki kolesterol ve trigliserid seviyelerinin düzenlenmesinde rol oynayan ANGPTL3 genini hedefledi.
En yüksek dozu alan dört gönüllüde kötü kolesterol yüzde 52, trigliserid seviyeleri ise yüzde 48 oranında azaldı.
Araştırmacılar, bu sonuçların farklı kalıtsal lipit bozuklukları için de gen düzenleme tedavilerinin geliştirilebileceğini gösterdiğini düşünüyor.
Şimdilik bu yöntemlerin günlük kullanılan kolesterol ilaçlarının yerini aldığını söylemek mümkün değil. Çalışmalar erken aşamada ve daha fazla hasta üzerinde, daha uzun süreli takiplerle güvenlilik ve etkinliklerinin doğrulanması gerekiyor.
Keşfet ile ziyaret ettiğin tüm kategorileri tek akışta gör!
Test
Gündem
Magazin
Video
İlginizi çekebilir:
Zehra Güneş'in Kupa Sevinci Duygulandırdı: “Mesele Hiç Düşmemek Değil”
Yorum Yazın